从远古时代起，人们在获取食物维持生存的斗争中，经过长期实践和探索，慢慢能辨别出哪些是有益的和有毒的食物，并利用许多天然物质，如植物的根茎、皮果，动物的内脏和器官以及各种矿物来治病强身。这些物质由民间传到医生们的手中，成为药物。接着医生们专业地从事寻找、配制，发现了各种能医治疾病的物质。
有一个典型的有史实可查的例子是：南美洲厄瓜多尔有一个印第安人患疟疾，口渴得要命，他爬到附近一个小池塘边喝了许多水，顿时觉得病情好了许多。这时他发现有许多树浸泡在这个池塘里，使水的味道很苦。他将此事告诉其他印第安人，此后印第安人开始用这种树皮的浸泡液治疗疟疾。后来有一位印第安的酋长向一位西班牙的传教士透露了这种树皮的功效。这位传教士用它治好了当时居住在厄瓜多尔邻国秘鲁的一些西班牙人，包括西班牙占领者派驻秘鲁的总督辛可（Cinchon）伯爵的夫人。其后，大约在1640年间传到西班牙，这种树皮就被称为辛可娜（Cinchona）。西班牙国王下令保护这种名贵树木，控制出口，但后来却被英国的研究人员偷走了种子，在印度尼西亚的爪哇岛试种成功，并建立了大种植园。直到1826年，法国药剂师佩尔蒂埃（P。J。Pelletier，1788～1842）和卡万图（J。B。Caventou，1795～1877）从这种树皮中提取出有效成分奎宁（quinine）。这个名称取自秘鲁的这种树的名称奎那（Quina）。它传到我国后，从辛可娜音译成金鸡纳霜，因为它是白色粉末，形似霜。于是奎宁成为世界各国普遍用来治疗疟疾的药物。现在已经可用化学方法制得它。
还有一个例子是，番茄科属（Atropa belladonna）和曼陀罗属（Datura stramonium）一些植物中含有一种植物碱，叫颠茄碱。它是无色晶体，剧毒，医药上用途很广。不仅用它治角膜炎、虹膜炎、放大瞳孔，还可用于治疗神经痛、气管炎等病症。西方称它为阿托品（atropine），取自它的拉丁名称atropa。拉丁名称中的belladonna是由意大利文bella（美丽）和donna（女郎）联缀起来的，因为古希腊妇女早就用此植物煎剂滴眼，引起瞳孔扩大而显得漂亮。我国也很早就知道与颠茄成分相似的植物莨菪和曼陀罗。我国古代以莨菪的种子作为药用，称为天仙子，食后中毒症状是狂浪放荡，因此名莨菪。曼陀罗传到医生手中被用作麻醉药。《三国演义》中关云长在襄阳与曹仁打仗，中了流箭，请医生华佗（145～208）刮骨疗毒，而关云长“饮酒食肉，谈笑弈棋，全无痛苦之色”。这是因为华佗配制了一种麻醉药，叫麻沸散，就是曼陀罗的酒精浸剂。
西方医药史上最著名的古希腊医药学家希波克拉底（Hippokratēs，约公元前460～公元前377）已经使用了260种药物。如强心药海葱、泻药驴奶、催吐药白藜芦、麻醉药莨菪等。
最有名的阿拉伯医药学家伊本·辛纳（Ibn Sina）[欧洲人称他阿维琴纳（Avicenna）]（980～1037），在他编著的《医典》中，收集了希腊—印度医生们常用的药物，又增添了几百种，特别是用水银制成的药膏，成功地用来治疗皮肤病。
到14～15世纪，瑞士医生帕拉塞尔苏士（Paracelsus，1493～1541）大声疾呼：化学的目的不是制造黄金，而是制取药物。把炼金术引向了医药化学！
他认为人体是一座化学实验室，在这座实验室里有一位化学师，叫Archeus，居住在人体的胃中，掌管人体化学功能的操作，把食物分成有用的和无用的两部分。他从而开创了生物化学。
紧接着比利时医生海耳蒙特（J。B。Van Helmont，1580～1644）的《医学入门》，在他死后的1648年出版了。他论述到酵素，认为没有酵素的作用，物质不会引起变化。可以说，他已经提出催化剂的概念了。
海耳蒙特已经知道胃液中的酸对于消化是必需的，但是过量的酸会引起不适和疾病。海耳蒙特还清楚地认识到各种化学过程中会产生气体，从而建立了气体的概念。
荷兰医生塞尔维乌斯（de le Boe Sylvius，1614～1672）提出，人和动物身体中各种生命过程都是化学的。他认为呼吸和燃烧是类似现象，都需要空气。
中国古医药学是一个伟大的宝库，曾对世界医药发展作出了巨大贡献。《神农本草经》是我国最早的药物专著，成书在东汉末年，即公元一二世纪。书中载药365种。后来历代有关本草的著作很多。
“本草”顾名思义是论述植物药品的，但是实际上包括动物、植物和矿物3类物质。动物和植物的组成成分很复杂，除一般碳水化合物（糖）、蛋白质、脂肪等外，还有生物碱、配糖体、维生素、激素等，都是结构复杂的有机化合物，而矿物虽多，但都是较简单的无机化合物，是混合物而非纯净物质。古人在使用这些物质时只是凭借经验，认识其中主要的有效成分的一些性能。
我国医药书籍中也有很多不用“本草”的，如唐代名医孙思邈著的《千金要方》，记载了很多特效药，如用白头翁、马齿苋、苦参、黄连医治痢疾，槟榔治绦虫，龟甲治软骨病等。他还创造性地用动物肝脏治雀目（夜盲症）。今天已知夜盲症是由于缺少维生素A引起的，而动物肝脏中正富含维生素A。他还用谷白皮熬粥治脚气病，并用大豆、防风、车前子等治疗此病。今天知道这些物质中富含维生素B1，人体正因缺乏维生素B1而患脚气病，脚气病的症状是两脚无力。唐代的《外台秘要》中记有20～30种含碘的海藻、昆布（海带）等医治大脖子病（甲状腺肿），欧洲人大约到12世纪初才知道用海藻治疗。
唐代是我国医药的发达时期。那时已用鸡的胃内膜医治消化不良，因为膜上富含消化酶，酶是一种蛋白质，是一种催化剂，不同的酶催化不同物质进行化学变化；还用胎盘作强壮剂，因为胎盘中含有激素，激素又称荷尔蒙，是人和动物内分泌腺分泌的物质，具有维持身体新陈代谢的功能。
明代李时珍（1518～1593）总结并发展了前人的经验，在实践的基础上从1552年至1578年完成了190万字的《本草纲目》。1647年被欧洲摘要译成拉丁文，书名《中国植物志》，后相继被译成英文、日文、法文、德文和俄文等，流传全世界。
李时珍出生在今湖北蕲春县，青年时随父学医，后被推荐为当时明王朝京都太医院补缺，曾反对当时嘉靖皇帝朱厚在宫中炼丹，指出丹砂里有水银，久服会“入骨钻筋，绝阳蚀脑”。后辞官返乡，重修本草。《本草纲目》中收集药物1 892种，有植物类、动物类和矿物类药物。
李时珍为了进一步证实古代记述药物的真实效果，不断地在临床上应用，摸索经验，明确一些物质的医疗性能，如延胡的止痛作用、常山的抗疟作用、牵牛子的下泻作用、黄岑的降热作用、三七的止血作用、香薷的解暑作用、益母草的调经作用等，引证久服白石英（含二氧化硅（SiO2）、石钟乳（含碳酸钙CaCO3）等矿石的危害。
我国医药化学家们不仅认识到一些物质的医疗性能，还发现一些物质的物理、化学性能。例如李时珍在《本草纲目》中说：“朴硝，此物见水即消，又能消化诸物，故谓之消。”这里的朴硝是指硫酸钠（Na2SO4）。李时珍发现它易溶于水，能与多种物质进行化学反应。南北朝时代的名医陶弘景（456～536）在他的著述中说：“以火烧之，紫青烟起，云是真硝石也。”这里的硝石是指硝酸钾（KNO3），燃烧时产生紫色火焰，是钾的特征焰色反应。陶弘景发现可用它来鉴别钾的化合物，以区别硝酸钠（NaNO3）。我国古代“矾”很多，宋代《图经本草》（11世纪中期）中谈到绿矾（FeSO4·7H2O晶体）时提到：“置于铁板上，聚炭封之，囊袋吹令火炽，其矾即沸流出，色赤如融金汁者是真也。”“囊袋”是指鼓风的皮囊。这是说明硫酸亚铁受热分解，生成红色氧化铁，可以鉴定绿矾，以区别胆矾（CuSO4·5H2O晶体）、明矾[K2SO4·Al2（SO4）3·24H2O晶体]。
此外，无论是我国的古医药学家还是西方的古医药学家，都发现浓缩酒有防腐、消毒、麻醉以及浸取一些物质的作用，发现砷化合物具有杀虫、治疗疥癣等作用，发现三氧化二砷（As2O3，俗名砒霜）具有剧毒。
